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NeuExcellセラピューティクスとスパークセラピューティクスは、ハンチントン病の新しい遺伝子治療を開発するための研究協力契約を発表します

Sep 7, 2021 10:27 AM ET
  • NeuExcellの神経再生遺伝子治療プラットフォームを使用して、ハンチントン病に罹患している患者に効果的かつ安全な治療法を開発することを目的としています。
  • Spark TherapeuticのR&Dおよび独自のアデノ関連ウイルス(AAV)ベクター遺伝子治療プラットフォームにおける卓越性は、プログラムの開発を進め、遺伝子治療のためのウイルスベクターのハードルと課題を克服する可能性があります。
  • NeuExcellは、約1億9,000万ドルと製品ロイヤリティに対する前払い、ライセンス料、研究開発、セールスマイルストーンの支払いを受け取る資格があります。

州立大学とフィラデルフィア,2021年8月31日(グローブニュースワイヤー) NeuExcellセラピューティクスとスパークセラピューティクス、ロシュグループのメンバー(6:RO、ROG;OTCQX:RHHBY)は本日、ハンチントン病(HD)に罹患している患者に対して安全で効果的な治療法を開発することを目的とした遺伝子治療の共同研究を発表した。 契約の条件の下で、スパークセラピューティクスはNeuExcell独自の神経再生遺伝子治療プラットフォームと能力へのアクセスを受けます。NeuExcellの研究チームは、スパークセラピューティクスと緊密に協力してプログラムを進めます。オプションライセンスの下でNeuExcellは、約1億9000万ドルプラス製品ロイヤリティに対して前払い、ライセンス料、研究開発および販売マイルストーンの支払いを受け取る資格があります。本契約に基づき、スパーク・セラピューティクスは、NeuExcellのHDプログラムの独占的な世界的権利をライセンスするオプションを有します。 「スパーク・セラピューティクスとのコラボレーションに興奮しています。神経疾患を遅らせ、停止、治癒し、AAVエンジニアリングの業界標準を高めようとする遺伝子治療を開発する社内のノウハウと能力は、HDプログラムを加速するための理想的なパートナーとなっています」とNeuExcellセラピューティクスのCEO、ロナルドHWロリンは述べています。 「スパーク・セラピューティクスは、ハンチントン病の患者を含む画期的な治療法を患者に届け、遺伝病の必然性に挑戦する方法を常に探しています。当社は、NeuExcellとのコラボレーションを楽しみにしており、独自の神経再生遺伝子治療プラットフォームを探求することを楽しみにしています」と、スパークセラピューティクスの最高科学責任者であるフェデリコ・ミンゴッツィ博士は述べています。 一般的な仮定は、哺乳類の成体ニューロンを置き換えることができないため、脳疾患の治療アプローチは病気の進行を遅らせることに焦点を当てる傾向があります。NeuExcell治療薬は、神経組織を再生する方法を解錠している可能性があります。同社の神経再生遺伝子治療プラットフォームは、転写因子ベースのトランス分化技術を中心に構築されています。このプラットフォームは、ニューロンを取り囲み、ニューロンが負傷または死んだ後にしばしば反応するアストロサイトのような内因性グリア細胞を機能的な新しいニューロンに再プログラムすることを目指しています。ニューロンは自分自身を再生するために分裂することはできませんが、グリア細胞は傷害部位で新しいニューロンを生成するための再生可能な源であり、有意義な治療的影響を与えるために必要な規模で。NeuExcellは、神経変性の部位で機能的新しいニューロンを再生するために、アデノ関連ウイルス(AAV)ベースの神経再生遺伝子療法を開発しています。 「Sparkでは、遺伝病の影響を受ける人々や家族の障壁を打破するためには、革新的な技術を高度な独自のAAVベクトルプラットフォームと統合できる同じ志を持つパートナーと協力する必要があることを理解しています」と、Sparkセラピューティクスの最高ビジネス責任者であるジョセフ・ラ・バージは述べています。「遺伝子治療開発とNeuExcellの神経再生遺伝子治療の研究と能力に関する既存の専門知識を活用して、ハンチントン病患者の遺伝子治療の可能性を一緒に進めることができます。 Sparkセラピューティックの中枢神経系を対象とした高度な独自のAAVベクタープラットフォームは、HD研究開発(R&D)プログラムに大きな利点をもたらします。20年以上にわたる遺伝子治療研究の最前線で、Sparkセラピューティクスは、HDプログラムを前進させるために使用するこの分野で広範な知識と能力を持っています。  ハンチントン病について HDは、染色体4上の単一の欠陥遺伝子によって引き起こされる不治の遺伝性脳障害である。この病気は脳のさまざまな部分に影響を与えるため、動き、行動、認知に影響を与えます。歩いたり、考え、理性を持ち、飲み込んだり、話すのが難しくなります。最終的には、その人はフルタイムのケアが必要になります。HDに関連する合併症は、通常致命的です。  ニューエクセル・セラピューティクスについて. NeuExcellは、米国ペンシルベニア州に本社を置く非公開の初期段階の遺伝子治療会社です。その使命は、神経変性疾患やCNS傷害に苦しむ患者の生活を改善することです。ゴング・チェン教授(共同創設者兼チーフ・サイエンティフィック・アドバイザー)の科学的研究に基づいて、同社はアデノ関連ウイルス(AAV)ベースの遺伝子治療を通じて神経転写因子を導入することにより、インビボアストロサイトからニューロンへの変換を通じて潜在的に破壊的な神経修復技術を開発しました。NeuExcellのパイプラインは、脳卒中、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、アルツハイマー病、パーキンソン病、外傷性脳損傷、脊髄損傷、神経膠腫などの主要な神経変性疾患をカバーしています。  スパークセラピューティクスについて 遺伝子治療の発見、開発、提供に取り組む完全に統合された商業企業であるSparkセラピューティクスでは、失明、血友病、リソソーム貯蔵障害、神経変性疾患などの遺伝病の必然性に挑戦しています。現在、臨床試験には4つのプログラムがあります。ロシュグループの一員であるSparkでは、遺伝病によって生命が制限されない世界への道が見られます。詳細については、www.sparktx.comを参照し、TwitterLinkedInでフォローしてください。 NeuExcell治療薬メディアコンタクト: 習秦、MBA 最高財務責任者 ノイエクセル・セラピューティクス株式会社 xiqin@neuexcell.com 814-826-5966 www.neuexcell.com

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Xi Qin, xiqin@neuexcell.com